Contacte
Investigadora de l’Institut de Ciència de Materials de Barcelona (ICMAB-CSIC), Nora Ventosa participa en el projecte europeu PHOENIX per afavorir el desenvolupament de nanofàrmacs i la seva arribada al mercat. En aquesta entrevista a RECERCAT, la Dra. Ventosa detalla el potencial terapèutic dels nanofàrmacs i reflexiona sobre el valor de la innovació en la comunitat investigadora.
Nora Ventosa / ICMAB-CSIC.
Què és un nanofàrmac? Què el diferencia de la resta de fàrmacs per al tractament de malalties?
Un nanofàrmac és un medicament que ha estat ideat i desenvolupat per mitjà de la nanotecnologia. L’eficàcia terapèutica i la qualitat d’un nanofàrmac venen determinades per la seva composició química i, a més, per l’assemblatge o organització, a escala supramolecular i nanoscòpica, de les molècules terapèuticament actives i les molècules no actives (excipients) que componen el nanofàrmac. En canvi, en la majoria de fàrmacs actuals, la seva eficàcia i qualitat només es controlen a través de la composició química.
La importància dels nanofàrmacs, desenvolupats principalment en àmbits acadèmics, ha estat reconeguda des de fa uns anys per les agències reguladores del medicament, com l’European Medicines Agency (EMA) o l’Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), que són les agències encarregades d’autoritzar l’ús dels medicaments i vetllar perquè els mètodes emprats per assegurar la qualitat dels medicaments siguin els correctes. Actualment hi ha tan sols un centenar de nanofàrmacs aprovats per les agències reguladores. Però durant els propers anys veurem un augment exponencial d’aquest nombre.
De quina forma el projecte PHOENIX pot afavorir el desenvolupament de nous nanofàrmacs?
La majoria de processos implementats actualment en la indústria quimicofarmacèutica no estan dissenyats per obtenir nanofàrmacs. El projecte PHOENIX proporcionarà una nova instal·lació productiva, d’àmbit europeu, a disposició dels laboratoris d’investigació i de les empreses, per fabricar nanofàrmacs amb qualitat GMP (de l’anglès good manufacturing practice) i facilitar-ne la transferència des del laboratori fins a la pràctica clínica. El sistema GMP és un conjunt de normes i procediments que s’han de seguir en la fabricació de medicines per a ús humà. Aquest sistema assegura que les medicines que arriben a la clínica sempre tinguin la mateixa qualitat i siguin segures per a les persones.
El focus d'aquest projecte d'innovació s'ha fixat sobretot en assistir petites i mitjanes empreses, així com empreses emergents (start-ups) i empreses derivades (spin-offs), que no disposen dels mitjans de les grans corporacions farmacèutiques?
La majoria de processos de fabricació de nanofàrmacs s’estan desenvolupant i escalant en PIME i start-ups. La nova infraestructura en règim d’innovació oberta (en anglès open innovation), que es crearà sota el projecte PHOENIX, facilitarà la implementació d’aquests processos amb GMP, amb un cost molt inferior al que suposaria si cadascuna de les empreses hagués de construir separadament espais per fabricar amb qualitat GMP.
Fins a onze socis acadèmics i industrials, liderats per l’Institut de Ciència i Tecnologia de Luxemburg (LIST), col·laboren a PHOENIX. Quina serà l’aportació específica de l’ICMAB-CSIC al projecte?
La contribució de l’ICMAB-CSIC a aquest projecte és doble. Per una banda, aportarem el nostre coneixement en la caracterització, a escala supramolecular i nanoscòpica, de materials per a aplicacions biomèdiques i nanofàrmacs. I, per l’altra, contribuirem amb dos nanofàrmacs desenvolupats i patentats per l’ICMAB-CSIC, juntament amb altres institucions, els quals seran fabricats amb GMP per la nova infraestructura, creada sota el projecte PHOENIX. Els lots GMP d’aquests dos nanofàrmacs permetran avaluar-los en fases clíniques amb persones.
Iniciatives per afavorir la innovació com PHOENIX són imprescindibles per ser capaços de traslladar al mercat la recerca d’excel·lència que es fa des del sistema de coneixement?
Sense iniciatives com PHOENIX, que aprofiten el potencial de les PIME i les start-ups i les doten dels recursos necessaris per consolidar les seves tecnologies, costaria molt més avançar cap a la transferència del coneixement desenvolupat en àmbits acadèmics al mercat.
Vostè ha estat la fundadora d’una empresa derivada, Nanomol Technologies, que és un exemple de transferència tecnològica i innovació. Creu que cal potenciar la innovació entre els investigadors dels nostres centres de recerca?
Crec que és molt important que els investigadors siguin conscients de la importància de la innovació per a un país. La recerca i la innovació són diferents, però estan molt relacionades. És impossible que hi hagi innovació sense recerca de qualitat. Si acceptem que la capacitat d’innovar d’un país té un fort impacte en la seva riquesa i en el benestar dels seus ciutadans, aleshores és fonamental que s’estableixin els mecanismes apropiats per transformar la recerca en innovació, i que hi hagi investigadors i equips de recerca molt involucrats en aquesta transformació.
A banda del projecte PHOENIX, vostè ha estat coordinadora de la recerca europea Smart-4-Fabry, que ha desenvolupat un nou tractament eficaç per a la malaltia minoritària de Fabry. Un altre exemple del potencial dels nanofàrmacs.
En el marc del projecte Smart-4-Fabry, en el qual han participat també institucions acadèmiques i empreses de diferents països europeus, hem aconseguit desenvolupar, fins a fases preclíniques reguladores, un nanofàrmac per tractar la malaltia minoritària de Fabry i que ha demostrat ser superior als tractaments actuals. Aquest nou nanofàrmac està basat en la utilització de nanoliposomes funcionalitzats amb pèptids per encapsular l’enzim deficient en els malalts de Fabry. Aquesta estratègia de nanoencapsulació ha resultat molt eficient per controlar la biodistribució de l’enzim un cop se subministra a l’organisme per via intravenosa i per augmentar de manera molt significativa la seva activitat terapèutica.
L’EMA ha designat aquest tractament com a “medicament orfe”. Què implica aquest fet?
Amb aquesta designació, la Comissió Europea afavoreix el desenvolupament de medicaments per a malalties minoritàries, com és la malaltia lisosòmica de Fabry. La designació de “medicament orfe” obtinguda per al nanofàrmac desenvolupat en el projecte Smart-4-Fabry implicarà tenir l’assistència de l’EMA gratuïta com a institució acadèmica, durant el desenvolupament del fàrmac i fins que s’obtingui l’autorització per ser comercialitzada.